Ερευνητές παρουσίασαν μια καινοτόμο θεραπεία βασισμένη σε DNA που σιωπά το γονίδιο PCSK9, μειώνοντας τα επίπεδα χοληστερόλης χωρίς τις γνωστές παρενέργειες των στατινών. Οι πρώτες δοκιμές δείχνουν σημαντική μείωση της LDL-C, ανοίγοντας νέους δρόμους για την καταπολέμηση των καρδιαγγειακών νοσημάτων.
Η υπερχοληστερολαιμία, η κατάσταση κατά την οποία η χοληστερόλη στο αίμα αυξάνεται υπερβολικά, μπορεί να προκαλέσει βλάβες στις αρτηρίες και να απειλήσει την καρδιακή υγεία. Η νέα μέθοδος, αποτέλεσμα συνεργασίας του Πανεπιστημίου της Βαρκελώνης και του Πανεπιστημίου του Όρεγκον, στοχεύει στην πρωτεΐνη PCSK9, η οποία μειώνει τους υποδοχείς LDL στα κύτταρα και αυξάνει τη χοληστερόλη στο αίμα.
Η θεραπεία χρησιμοποιεί ειδικά σχεδιασμένα μόρια DNA, τα polypurine hairpins (PPRHs), τα οποία μπλοκάρουν την έκφραση του γονιδίου PCSK9, αυξάνοντας τους υποδοχείς LDL και διευκολύνοντας την απομάκρυνση της χοληστερόλης από τον οργανισμό. Αυτό μειώνει τον κίνδυνο αθηροσκλήρωσης χωρίς τις ανεπιθύμητες παρενέργειες που συχνά συνδέονται με τις στατίνες.
Η μελέτη, που δημοσιεύτηκε στο Biochemical Pharmacology, αποκάλυψε για πρώτη φορά ότι οι PPRHs HpE9 και HpE12 μειώνουν τα επίπεδα RNA και πρωτεΐνης PCSK9 και αυξάνουν τους υποδοχείς LDLR. Σε σύγκριση με υπάρχουσες θεραπείες, όπως τα siRNA και τα μονοκλωνικά αντισώματα (evolocumab, alirocumab), οι PPRHs παρουσιάζουν πλεονεκτήματα όπως χαμηλό κόστος, σταθερότητα και μη ανοσογόνο δράση.
Οι ερευνητές καταλήγουν ότι αυτή η προσέγγιση μπορεί να αποτελέσει μια ασφαλή, αποτελεσματική και οικονομική εναλλακτική λύση στις παραδοσιακές θεραπείες με στατίνες, μειώνοντας ταυτόχρονα τον κίνδυνο μυοπαθειών και άλλων παρενεργειών.
Η έρευνα χρηματοδοτήθηκε από το Ισπανικό Υπουργείο Επιστήμης και τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας των ΗΠΑ.
